本文摘要：近日，美国FDA批准后了罗氏Rituxan（通用名：rituximab，利妥昔单抗）用作中度至重度奇怪型天疱疮（PV）成人患者的化疗，值得一提的是，这也是FDA批准后化疗PV的首个生物疗法。据理解，天疱疮是一组自身免疫性疾病，是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体反击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致。

近日，美国FDA批准后了罗氏Rituxan（通用名：rituximab，利妥昔单抗）用作中度至重度奇怪型天疱疮（PV）成人患者的化疗，值得一提的是，这也是FDA批准后化疗PV的首个生物疗法。据理解，天疱疮是一组自身免疫性疾病，是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体反击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致。当这些相连分化时，细胞之间彼此分离出来，造成皮肤分离出来，构成水疱，而奇怪型天疱疮则是天疱疮中最少见的类型，其主要特点是血清中产生针对表皮细胞间桥粒的自身抗体，临床表现为肿胀性水疱、大疱，常有顽固性、痛性黏膜放纵和溃疡等，化疗的挑战主要在于如何长年平稳掌控病情、增加发作、防止长年应用于糖皮质激素和免疫系统抑制剂的不良反应，增加激素用量。

然而由于该病较少见，大样本随机、双盲、安慰剂对照的前瞻性研究较较少，目前对于其有效地的化疗方式并不多。Rituxan是一种化疗性单克隆抗体，靶向融合长时间和恶性B细胞表面的CD20抗原，随后调动人体天然防卫，反击和杀掉被标记的B细胞。此前，FDA已颁发Rituxan化疗PV的优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格，累计到目前，除了奇怪性天疱疮，Rituxan还获批用作还包括类风湿性关节炎、肉芽肿多血管炎、显微镜下多血管炎等疾病的化疗。

此次批准后，是基于临床研究Ritux3的数据，该研究召募了90名PV患者，研究中，患者被随机分为2个方案组：CS标准剂量方案组和Rituxan牵头剂量渐渐减少的短期低剂量口服CS方案组。最后研究结果显示，Rituxan大幅提高了PV减轻亲率，同时顺利增加和／或暂停了CS疗法。明确数据为：Rituxan＋CS方案组有90％的患者超过起点，CS方案组仅为28％。

此外，罗氏还正在积极开展另一个III期研究PEMPHIX（NCT02383589），评估Rituxan牵头剂量渐渐减少的CS方案相对于免疫抑制药物Cellcept（麦考酚酸酯）的疗效和安全性。

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